Всеукраинская общественная организация
"Ассоциация больных хроническим миелолейкозом "Осанна"

UARU
Кто мы Программа «Право жить» Новости О ХМЛ О нас пишут Контакты
01.02.2008 | От отчаяния – к новой жизни. Будет ли в Украине программа по лечению хронического миелолейкоза?
С.В. Выдыборец, д.м.н., В.Н. Писаренко

В нашей стране официально зарегистрировано около 2700 больных хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ). До недавнего времени они оставались один на один со смертельным недугом, находясь в информационном вакууме, без надежды не только на излечение, но и на поддержание достойного существования в короткий остаток жизни. А еще есть люди, которые не знают о природе своей патологии, тихо и незаметно сгорая без официального диагноза. И это при том, что ХМЛ поддается успешному лечению, основанному на точном знании патогенеза заболевания! 
Препарат для целенаправленной терапии ХМЛ Гливек (иматиниба мезилат), разработанный и производимый фармацевтической компанией «Новартис», уже давно получил мировое признание как первое противоопухолевое средство, устраняющее первопричину болезни. Подсчитано, что за период активного применения Гливека в практике онкогематологии (2001-2006) удалось предотвратить 74% смертей от ХМЛ. Более 100 тыс. пациентов должны были умереть, но выжили и вернулись к активной жизни благодаря своевременному назначению этого препарата. Ни один из известных онкологических препаратов не обеспечивал подобных результатов (American Cancer Society, 2006).
Эта уникальная возможность спасти тысячи обреченных уже давно взята на вооружение правительствами развитых стран, где расходы на дорогостоящее лечение в основном покрываются из государственного бюджета. Сегодня надежду на излечение от лейкоза получили и наши больные соотечественники. 
У нас стало уже доброй традицией ругать сотрудников МОЗ Украины, называя их бездушными чиновниками. Но в случае с ХМЛ именно эти люди не остались равнодушными к нуждам пациентов. Именно они стараются преодолеть сейчас многочисленные бюрократические преграды и разработать всеобъемлющую программу помощи этим пациентам. Без их ежедневной, кропотливой, порой скучной работы такой проект не может быть запущен.
О государственной программе, призванной обеспечить их эффективным препаратом и контролем лечения ХМЛ, мы беседовали с теми, кто стоял у ее истоков. 

Главный гематолог Министерства здравоохранения Украины, доктор медицинских наук Станислав Владимирович Выдыборец приложил немало усилий к тому, чтобы программа по обеспечению Гливеком всех больных с ХМЛ, получившая выразительное название «Право жить», стала реальностью в нашей стране. Авторитетный специалист рассказал об особенностях терапии ХМЛ и новых возможностях, которые врачам и пациентам предоставит совместный проект МЗ Украины и компании «Новартис».

– Напомните нашей читательской аудитории, что такое ХМЛ и какие открытия сделали это заболевание излечимым.
– Этот недуг не является «болезнью цивилизации», как многие себе представляют. Частота ХМЛ практически одинакова в регионах с разными экологическими условиями. От лейкоза люди умирали на протяжении всей истории существования человечества. О том, что субстратом развития ХМЛ является генетическая мутация, наблюдаемая в виде трансформации 9-й и 22-й пар хромосом генома человека (филадельфийская хромосома), исследователям стало известно в 1960 г. Тогда же установили, что филадельфийская хромосома определяется у 95% пациентов с ХМЛ (Ph-положительный ХМЛ). 
До недавнего времени все существующие протоколы лечения ХМЛ позволяли лишь ненадолго продлить жизнь больным, но ее качество при этом страдало от тяжелых побочных эффектов химиотерапии и облучения. О возможности сделать ХМЛ не опасным для жизни пациентов специалисты серьезно заговорили в мае 2001 г., когда в лабораториях швейцарской фармацевтической компании «Новартис», известной своими инвестициями в исследовательскую деятельность, был синтезирован иматиниба мезилат, впоследствии получивший название Гливек. 
Эта молекула способна противостоять метаболическим последствиям мутации, устраняя первопричину взрывной пролиферации миелоцитарного пула стволовых клеток красного костного мозга, характерную для ХМЛ. Препарат влияет непосредственно на молекулярно-генетическую причину заболевания и при условии непрерывного приема обеспечивает достижение и поддержание ремиссии. Немаловажно то, что лечение Гливеком может проводиться амбулаторно, больные при этом продолжают вести привычный образ жизни и даже сохраняют трудоспособность.
Революционная разработка в рекордно короткие сроки нашла применение в клинике. За 6 лет в исследованиях и на практике подтверждена способность иматиниба мезилата вызывать стойкую ремиссию, возвращая к жизни людей, еще вчера обреченных на медленную смерть.

– Как специалисты убеждаются в том, что лечение Гливеком эффективно?
– В отношении ХМЛ выделяют три группы критериев эффективности лечения: клинико-гематологические, цитогенетические и молекулярные. Гливек способен обеспечить ремиссию на всех трех уровнях. Быстрее всего нормализуется клеточный гомеостаз периферической крови, сглаживаются и исчезают клинические проявления лейкоза, позже на фоне длительной терапии наблюдается постепенная редукция признаков филадельфийской хромосомы в миелоцитах, нормализуются молекулярные механизмы реализации генетического кода стволовых клеток красного костного мозга. 
У некоторых пациентов, принимающих Гливек в течение нескольких лет, может развиваться резистентность к лечению. Но в решении этой проблемы исследователи уже на шаг впереди: создатели Гливека синтезировали новые модификации молекулы иматиниба, например нилотиниб (препарат Тасигна, той же компании «Новартис»). Эти новые продукты способны повысить эффективность длительной терапии. Таким образом, Гливек остается золотым стандартом для первой линии терапии Ph-положительного ХМЛ во всем мире. 

– Почему для обеспечения Гливеком пациентов с ХМЛ необходимо объединение усилий государства и компании-производителя? 
– Проблему эффективной терапии ХМЛ из сугубо медицинской в медико-социальную превращает крайне высокая стоимость препарата, складывающаяся из вложений компании «Новартис» в многолетние научные исследования и затрат на высокотехнологичное производство. Доза Гливека, необходимая для поддержания стойкой ремиссии, составляет 400 мг в сутки, в отдельных случаях необходимо назначение 600 и 800 мг препарата ежедневно. Средняя стоимость месячной терапии Гливеком составляет около 3,8 тыс. долларов, то есть год лечения стоит 40 тыс. долларов, а для того чтобы получить желаемый результат – полную цитогенетическую и клиническую ремиссии ХМЛ, – лечиться нужно пожизненно. Кроме того, пациенты, получающие Гливек, нуждаются в специфическом мониторинге его эффективности, а лабораторные методики, которые для этого применяются, так же, как и препарат, достаточно дороги. 

– Как удалось убедить государственные структуры в необходимости финансирования программы лечения Гливеком украинских больных?
– История Гливека в нашей стране ведет свой отсчет с 2004 г., когда компания «Новартис» предоставила препарат для клинической апробации 60 пациентам, а после успешного начала лечения обязалась обеспечить этих больных Гливеком до конца жизни. Однако всем тогда было понятно, что вопрос финансирования столь дорогостоящей терапии должен решаться на государственном уровне и за государственный счет. Иначе остальные пациенты, как и прежде, обречены. До сегодняшнего дня бюджетные ассигнования на проблему ХМЛ в нашей стране позволяли оплатить лечение лишь 20-25 больным и 180 пациенов получали препарат бесплатно от компании Новартис. Остальные 2 тыс. пациентов продолжали писать письма в МЗ и органы высшей государственной власти. «Мы тоже хотим жить!» – заявили они на всю страну. Врачи же продолжали бессильно констатировать новые случаи заболевания и по-прежнему не могли помочь своим пациентам. Но энтузиазм отдельных оптимистов и организованные действия Всеукраинской ассоциации больных хроническим миелолейкозом «Осанна», подкрепленные гуманной политикой компании «Новартис», сделали свое дело. 
В конце декабря 2007 г. состоялось совещание с участием главных областных гематологов, директоров трех ведущих научных центров, занимающихся проблемами онкогематологии (Киевский и Львовский НИИ гематологии и трансфузиологии, Научный центр радиационной медицины в г. Киеве), а также ученых-клиницистов из Израиля, которые провели для украинских коллег мастер-класс по скринингу, диагностике и современным методикам лечения миелолейкоза. От имени участников совещания было составлено обращение к министру здравоохранения Украины с обоснованием необходимости государственного финансирования программы лечения больных ХМЛ с использованием препарата Гливек. Сегодня мы все должны быть благодарны МЗ Украины за понимание и достаточно быстрое (в масштабах нашей страны и возможностей ее бюджета) реагирование на проблему. В ближайшее время должен быть подписан договор о сотрудничестве между МЗ Украины и компанией «Новартис», согласно которому МЗ может профинансировать закупку препарата для 30% пациентов в текущем году. В свою очередь компания «Новартис» предоставит в качестве гуманитарной помощи остальные 70% препарата. Это означает, что около 600 наших пациентов получат долгожданное освобождение от лейкоза уже в 2008 г. А к 2012 г. планируется обеспечить эффективной терапией практически всех нуждающихся в ней больных, то есть около 3 тыс. пациентов.

– Готова ли отечественная система здравоохранения к реализации программы?
– Совместная программа МЗ Украины и компании «Новартис» потребует определенных усилий как от организаторов здравоохранения, так и от врачей, занимающихся проблемой ХМЛ. Обеспечить современным лечением всех пациентов в первый же год программы невозможно по той причине, что для назначения Гливека необходимо четкое подтверждение диагноза, а методика определения филадельфийской хромосомы в настоящее время доступна лишь небольшому числу украинских клиник. Работу гематологической службы необходимо скоординировать таким образом, чтобы все пациенты с установленным ранее диагнозом ХМЛ, а также лица со впервые выявленным заболеванием были направлены в центры, где возможно проведение его цитогенетической верификации по стандартизированной методике. Далее планируется составить национальный регистр больных, на основании которого будет рассчитываться необходимый объем закупок Гливека. И, наконец, необходимо позаботиться об информационной поддержке пациентов. До всех больных с ХМЛ должна быть донесена информация о государственной программе лечения Гливеком и условиях участия в ней. 

– Кто возьмет на себя ответственность за выполнение этих задач?
– Для старта программы «Право жить» в нашей стране есть практически все. МЗ и АМН Украины готовы финансировать закупку препарата, ведущие научные и лечебные учреждения способны оказать консультационно-методическую помощь региональным специалистам и взять на себя основную массу диагностической работы на этапе составления регистра. На базе этих же центров, а также лечебных учреждений областного уровня планируется организовать 5-6 межрегиональных центров лечения ХМЛ, где будет осуществляться первичный отбор пациентов для участия в программе, мониторинг их состояния, клиническое и лабораторное обследования. Особыми задачами таких центров станут составление и обновление электронного регистра пациентов, совместимого с европейскими регистрами; осуществление таможенных процедур по получению гуманитарных партий препарата, его учет, хранение и распределение; предоставление препарата пациенту; контроль эффективности терапии; в случае необходимости – направление больных в общегосударственный консультационный центр.
В результате предварительных совещаний намечена общая организационная структура службы онкогематологической помощи и распределены уровни ответственности. Осталось воплотить эту мечту в жизнь. 

Глава созданной в 2006 г. Всеукраинской общественной организации «Ассоциация больных хроническим миелолейкозом «Осанна» Виктор Николаевич Писаренко сам прошел все «круги ада», заболев лейкозом несколько лет назад. Сегодня перед нами жизнерадостный человек, который не только успешно продолжает работать по специальности (врач-оториноларинголог), но и преуспел в общественной деятельности, помогая другим больным противостоять коварному недугу. Без преувеличения можно сказать: будучи столь мощной и сплоченной организацией, «Осанна» сыграла одну из ключевых ролей в драматической борьбе врачей-энтузиастов и их пациентов за возможность получать современную терапию, оплаченную государством. В переводе с языка, которым были написаны древние библейские тексты, «осанна» означает «помоги, Господи». В интервью для газеты Виктор Николаевич поделился опытом преодоления трудностей в борьбе за жизнь собратьев по несчастью.

– Откуда вы узнали о Гливеке и возможности спастись от лейкоза?
– Что такое остаться один на один с лейкозом, я прочувствовал три года назад, когда мое состояние прогрессивно ухудшалось, и никто в нашей стране не мог помочь. Начав лихорадочный поиск возможностей лечения, я случайно узнал о препарате Гливек. Выяснив его стоимость, снова потерял надежду, но в то же время понимал, что где-то этим препаратом больных обеспечивает государство, иначе в подобной разработке не было бы никакого смысла. Молекула иматиниба мезилата – это высокотехнологичный продукт, имеющий свою цену. Еще на этапе синтеза препарата, ставшего вскоре всемирно известным, специалисты компании «Новартис» отдавали себе отчет в том, что оплатить столь дорогостоящее (и пожизненное) лечение будут в состоянии лишь отдельные очень богатые люди или целые государства. Поэтому в программы обеспечения больных с ХМЛ Гливеком заложен принцип разделенной ответственности: часть расходов берут на себя бюджеты стран, а часть необходимого количества препарата поставляется компанией в виде гуманитарной помощи. На сегодня это единственно возможный способ в сжатые сроки помочь максимальному числу пациентов. И в текущем году эта схема начнет реализоваться в Украине. 
А тремя годами раньше в поисках надежды я отправился за границу. После визита во Францию понял, что отечественная медицина еще очень далека от принципов общедоступности квалифицированной помощи, реализованных в европейских системах здравоохранения. Cоциальный уровень специализированной медицинской помощи, которую там можно получить, совершенно недоступен украинцам. 
Неприцельная химиотерапия ХМЛ, которую продолжают получать большинство больных в Украине, вызывает целый ряд тяжелых побочных эффектов, а поэтому очень ограничена во времени и не позволяет пациентам вести полноценную жизнь, вынуждая их проводить почти весь ее остаток в стационаре. Трансплантация костного мозга – тоже не выход, особенно для Украины, где этот метод не нашел последователей, а значит, необходима поездка за границу. Трансплантация, которая проводится в зарубежных клиниках, наиболее эффективна у детей, а вот взрослым пациентам не дает надежных гарантий на ремиссию, хотя по стоимости так же труднодоступна, как и лечение Гливеком. В одной из российских клиник мне довелось воочию наблюдать результаты трансплантации и лечения Гливеком. Эти две группы пациентов с ХМЛ отличались как день и ночь. Тогда я понял, что для Украины Гливек является единственно возможным способом реально повлиять на смертность от ХМЛ. 

– Как и для чего создавалась ассоциация больных с ХМЛ?
– Когда я познакомился с украинским представительством компании «Новартис», мы вместе с его руководством стали думать над тем, как сделать лечение ХМЛ доступным для наших соотечественников. Хочу поблагодарить представителей «Новартиса» за глубокое понимание проблемы и готовность вместе бороться за право украинских больных на эффективное лечение. Так возникла идея «Осанны». 
Ассоциация ставит перед собой цели защищать права и интересы пациентов с ХМЛ, привлекать внимание общественности и государства к данной проблеме, а также решать вопросы бюджетного и спонсорского финансирования современного лечения для максимально возможного числа больных. Многочисленное объединение пациентов с ХМЛ, зарегистрированное по всем правилам в Министерстве юстиции, дало нам возможность официально обращаться в МЗ и другие органы государственной власти с просьбами о содействии в решении нашей общей проблемы – финансирования лечения Гливеком. Сегодня мы очень благодарны МЗ за понимание и решительные действия, предпринятые для спасения больных ХМЛ в Украине от медленной смерти. Несмотря на все бюрократические преграды, программа «Право жить» стартует. 

– Какую роль будет играть ассоциация в осуществлении программы?
– В настоящий момент начата работа по составлению национального регистра больных ХМЛ, а МЗ готово к закупке Гливека и диагностического оборудования для региональных центров терапии ХМЛ. «Осанна» активно участвует во всех этапах программы, продолжает работу с больными.
Наша ассоциация уже имеет свою страничку в Интернете. Зайдя на сайт www.osanna.com.ua, каждый интересующийся проблемой ХМЛ может получить информацию о деятельности «Осанны», современных возможностях диагностики и лечения ХМЛ, пообщаться с членами ассоциации. Теперь никто из больных ХМЛ в Украине не будет чувствовать себя одиноким в борьбе за жизнь. 

Подготовил Дмитрий Молчанов

статья размещена в газете "Здоровье Украины" номере 2/1за февраль 2008 года, на стр. 3

http://www.health-ua.com/articles/2454.html

 

« к полному списку
Кто мы Программа «Право жить» Новости О ХМЛ О нас пишут Контакты